In den USA hat die Food and Drug Administration (FDA) die erste zugelassen Mal eine Behandlung, die darauf abzielt, das Wachstum von Kindern mit Kleinwuchs zu verbessern. Genauer gesagt, ist diese Behandlung für Kinder ab fünf Jahren zugelassenmit Achondroplasie, die häufigste Form von Zwergwuchs).

Vom BioMarin-Labor unter dem Namen Voxzogo (Vosoritid) vermarktet, wird es einmal täglich in Form einer subkutanen Injektion verabreicht.

Mehr als 10.000 Kinder in den USA betroffen

Achondroplasie ist eine genetische Erkrankung, die weltweit etwa eine von 15.000 bis 40.000 Geburten betrifft. Die durchschnittliche Körpergröße eines Erwachsenen mit Achondroplasie beträgt etwa 1,2 Meter. Diese Freigabe “wird einen ungedeckten medizinischen Bedarf für mehr als 10.000 Kinder in den Vereinigten Staaten decken” sagte Theresa Kehoe, Direktorin der Abteilung für allgemeine Endokrinologie des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung. , in einer am 19. November veröffentlichten Pressemitteilung (Quelle 1).

“Menschen mit Achondroplasie haben eine genetische Mutationdas ein bestimmtes wachstumsregulierendes Gen (sogenannter FGF-Typ-3-Rezeptor) zu aktiv macht, das normales Knochenwachstum verhindert, erklären die US-Behörden in ihrer Pressemitteilung. Voxzogo wirkt durch Bindung an einen spezifischen Rezeptor namens natriuretischer Peptidrezeptor B, der die Aktivität des wachstumsregulierenden Gens reduziert und das Knochenwachstum stimuliert. “

Mehr als ein Jahrzehnt wissenschaftlicher Forschung unterstützt den medizinischen Fortschritt von Voxzogo, betont Jean-Jacques Bienaimé, CEO von BioMarin, in einer am 19. November veröffentlichten Pressemitteilung (Quelle 2).

Die Behandlung wurde ein Jahr lang in einer klinischen Phase-3-Studie mit 121 Teilnehmern im Alter von 5 und 14 Jahren nachgewiesen. Einige erhielten das BioMarin-Produkt, andere ein Placebo. Im Durchschnitt waren die Teilnehmer, die die Behandlung erhielten, 1,57 Zentimeter größer als diejenigen, die das Placebo erhielten., berichtet die FDA.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind:

  • eine Reaktion an der Injektionsstelle (einschließlich Rötung, Juckreiz, Schwellung, Blutergüsse, Hautausschlag, Nesselsucht, Schmerzen),
  • Erbrechen,
  • Gelenkschmerzen
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  • Abnahme des Blutdrucks (Hypotonie)
  • und Magenverstimmung.

Die Behandlung sollte in den Vereinigten Staaten bis Mitte Dezember verfügbar sein, sagt das BioMarin-Labor.Es ist bereits seit August 2021 in der Europäischen Union zugelassen. In Japan, Brasilien und Australien laufen derzeit Zulassungsprüfungen, “mit möglichen Zulassungen in diesen Ländern im Jahr 2022”, fügt BioMarin hinzu.

DITER SHELENBERG

By DITER SHELENBERG

Autor Dieter Shelenberg shelenberg@lzeitung.com Diter Shelenberg ist seit 2013 als Reporterin am News Desk tätig. Zuvor schrieb sie über junge Adoleszenz und Familiendynamik für Styles und war Korrespondentin für rechtliche Angelegenheiten für das Metro Desk. Bevor Diter Shelenberg zu Lzeitung.com kam, arbeitete er als Redakteur bei der Village Voice und als freier Mitarbeiter für Newsday tel +(41 31)352 05 21